Έπειτα από δεκαετίες επίμονων ερευνών και αλλεπάλληλων αποτυχιών, εγκρίθηκε προχθές το βράδυ στις ΗΠΑ (σ.σ. η απόφαση για την Ευρώπη εκκρεμούσε έως χθες) το πρώτο φάρμακο για την πιο επιθετική μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας.
Η μορφή αυτή είναι η πρωτοπαθώς (ή προϊούσα) εξελισσόμενη πολλαπλή σκλήρυνση, όπως είναι η σύγχρονη ονομασία της νόσου. Αντιπροσωπεύει το 10-15% των κρουσμάτων της και χαρακτηρίζεται από σταθερή, προοδευτική επιδείνωση της κατάστασης του ασθενούς από την πρώτη στιγμή που εμφανίζει συμπτώματα.
Αν και για την υποτροπιάζουσα μορφή της νόσου, που αντιπροσωπεύει το 85% των περιπτώσεων, έχουν αναπτυχθεί και εγκριθεί την τελευταία δεκαετία 11 νέα φάρμακα που αλλάζουν την πορεία της, η πρωτοπαθώς εξελισσόμενη μορφή είχε αποδειχθεί η πιο δύσκολη στην εξεύρεση μιας ανάλογης θεραπείας και έτσι η αντιμετώπισή της έως τώρα περιοριζόταν στον έλεγχο των συμπτωμάτων της.
Το νέο φάρμακο, όμως, που λέγεται οκρελιζουμάμπη (ocrelizumab) και εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, δρα με έναν ξεχωριστό τρόπο και ως φαίνεται αποτελεί το «κάτι διαφορετικό» που χρειάζονταν οι ασθενείς.
«Είναι πολύ σημαντικό γι’ αυτούς», δήλωσε στον αμερικανικό Τύπο ο δρ Στήβεν Χάουζερ, καθηγητής Νευρολογίας και διευθυντής στο Ινστιτούτο Νευροεπιστημών Weill του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο, ο οποίος συμμετείχε ενεργά στην ανάπτυξη του φαρμάκου.
«Είναι μία μεγάλη θεραπευτική πρόοδος», συνηγόρησε ο δρ Χάρολντ Λ. Βάινερ, καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Χάρβαρντ, ο οποίος δεν είχε εμπλακεί με την έρευνα για την οκρελιζουμάμπη. «Και ανοίγει μία νέα εποχή στην κατανόηση της πολλαπλής σκλήρυνσης».
Όπως εξηγεί ο κ. Δήμος-Δημήτριος Μητσικώστας, αναπληρωτής καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Αθηνών και υπεύθυνος της Μονάδας Πολλαπλής Σκληρύνσεως στο Αιγινήτειο Νοσοκομείο, η οκρελιζουμάμπη είναι το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει εκλεκτικά τα Β-λεμφοκύτταρα, για τα οποία πρόσφατα αποκαλύφθηκε ο ρόλος τους στην πολλαπλή σκλήρυνση.
«Το συγκεκριμένο μονοκλωνικό αντίσωμα έδειξε για πρώτη φορά στην ιστορία της Ιατρικής ότι τιθασεύει την επί τα χείρω εξέλιξη της πρωτοπαθώς εξελισσόμενης πολλαπλής σκλήρυνσης, ανοίγοντας νέους θεραπευτικούς ορίζοντες στη μάχη κατά όλων των μορφών της νόσου, αφού το συγκεκριμένο φάρμακο δρα και στην υποτροπιάζουσα μορφή της», τόνισε ο δρ Μητσικώστας.
Το γεγονός αυτό αντανακλά και η απόφαση του FDAνα εγκρίνει ταυτοχρόνως την οκρελιζουμάμπη και για την υποτροπιάζουσα μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης.
Τι είναι
Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μία χρόνια, φλεγμονώδης, αυτοάνοση ασθένεια του κεντρικού νευρικού συστήματος που διαταράσσει την επικοινωνία μεταξύ του εγκεφάλου και του υπόλοιπου σώματος. «Αυτοάνοση» σημαίνει ότι την προκαλεί ο ίδιος ο οργανισμός και δη η δυσλειτουργία τουανοσοποιητικού συστήματος.
Η νόσος αποτελεί μία από τις συνηθέστερες αιτίες νευρολογικών βλαβών στους νεαρούς ενήλικες, αφού οι περισσότεροι ασθενείς την εκδηλώνουν σε ηλικία 20-40 ετών.
Συνήθως αρχίζει με εναλλαγές εξάρσεων και υφέσεων και έπειτα από αρκετά χρόνια (συνήθως 15-20) μπαίνει σε φάση σταθερής, προοδευτικής επιδείνωσης. Ωστόσο στην πρωτοπαθής εξελισσόμενη μορφή, στάδιο εξάρσεων και υφέσεων συνήθως δεν υπάρχει και ο ασθενής παρουσιάζει ολοένα μεγαλύτερη δυσκολία ιδίως στη βάδιση και σε μερικές περιπτώσεις αναπτύσσεται σχετικά νωρίς στην πορεία της παράλυση από τη μέση και κάτω.
Η οκρελιζουμάμπη χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση από τον γιατρό.
Η αποτελεσματικότητα
Όπως ανακοίνωσε χθες ο FDA, η απόφαση για την έγκρισή της βασίσθηκε σε κλινικές μελέτες που έδειξαν ότι οι ασθενείς που την έλαβαν παρουσίασαν επιβράδυνση της επιδείνωσης των συμπτωμάτων τους.
«Αν και το κλινικό όφελος που παρατηρήθηκε είναι μέτριο, η έγκριση του φαρμάκου είναι τεράστιο βήμα προόδου, διότι έως τώρα δεν είχαμε κάτι συγκεκριμένο για τους ασθενείς με πρωτοπαθώς εξελισσόμενη πολλαπλή σκλήρυνση», δήλωσε ο δρ Μπρους Μπίμπο, εκτελεστικός αντιπρόεδρος έρευνας της αμερικανικής Εθνικής Εταιρείας Πολλαπλής Σκλήρυνσης (NMSS).
«Η πολλαπλή σκλήρυνση μπορεί να έχει τεράστιο αντίκτυπο στη ζωή του ασθενούς», δήλωσε ο δρ BillyDunn, διευθυντής του Τομέος Νευρολογικών Προϊόντων στο Κέντρο Αξιολόγησης & Έρευνας Φαρμάκων (CDER) του FDA.
«Το νέο φάρμακο όχι μόνο αποτελεί μία ακόμα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση, αλλά και την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για όσους έχουν πρωτοπαθώς εξελισσόμενη νόσο».
Υπολογίζεται ότι περισσότερα από 2,4 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο έχουν πολλαπλή σκλήρυνση, με τον αριθμό των ασθενών να εκτιμώνται σε 600.000 στην Ευρώπη και σε 10.000 στην Ελλάδα. Οι γυναίκες ασθενείς είναι τριπλάσιες από τους άνδρες.
